Tingkat kelangsungan hidup keseluruhan dua tahun pada pasien dengan GvHD akut yang resisten steroid adalah 60%
MELBOURNE, Australia, 23 Mei 2024 /PRNewswire/ — Cynata Therapeutics Limited (ASX: “CYP”, “Cynata”, atau “Perusahaan”), sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang mengkhususkan diri dalam terapi sel, dengan bangga mengumumkan publikasi data tindak lanjut dua tahun CYP-001 pada pasien dengan steroid-resistant acute graft versus host disease (SR-aGvHD) dalam jurnal bergengsi Nature Medicine.
CYP-001 adalah Cymerus™ Cynata’s off-the-shelf iPSC [1] -diturunkan MSC [2] produk untuk infus intravena, yang sedang diselidiki sebagai pengobatan modulasi imun potensial.
Graft versus host disease (GvHD) adalah komplikasi yang berpotensi mengancam jiwa pada penerima transplantasi sumsum tulang atau prosedur serupa. Ini muncul ketika sel-sel kekebalan dalam transplantasi (graft) menyerang jaringan penerima (inang) sebagai “asing”. SR-aGvHD terjadi ketika tidak ada respon terhadap pengobatan kortikosteroid, yang merupakan pengobatan lini pertama standar untuk aGvHD.
Makalah yang baru diterbitkan melaporkan hasil berkelanjutan pada tindak lanjut dua tahun dalam uji klinis Fase 1 CYP-001 pada pasien dengan SR-aGvHD. Hasil utama termasuk tingkat kelangsungan hidup keseluruhan dua tahun sebesar 60% (9/15 pasien), tanpa efek samping serius terkait pengobatan atau masalah keamanan yang diidentifikasi. Tingkat kelangsungan hidup ini sangat baik dibandingkan dengan hasil yang dilaporkan sebelumnya di SR-aGvHD. Misalnya, dalam studi Fase 3 yang mendukung persetujuan obat ruxolitinib, tingkat kelangsungan hidup keseluruhan 18 bulan hanya 38% pada kelompok ruxolitinib dan 36% pada kelompok kontrol “pengobatan terbaik yang tersedia” (kelangsungan hidup pada dua tahun tidak dinilai). [3] Secara historis prognosis pada pasien dengan SR-aGvHD sangat buruk, dengan tingkat kelangsungan hidup keseluruhan dua tahun di bawah 20%. [4]
Rincian makalah adalah sebagai berikut:
- Kelly K, Bloor AJC, Griffin JE, Radia R, Yeung DT, dan Rasko JEJ. Hasil keamanan dua tahun dari sel stroma mesenkimal yang diturunkan dari iPSC pada cangkok resisten steroid akut versus penyakit inang. Nat Med, 2024, https://www.nature.com/articles/s41591-024-02990-
Hasil tindak lanjut dua tahun dibangun di atas hasil evaluasi primer yang sangat menggembirakan pada Hari ke-100, yang mencakup tingkat Respons Lengkap dan Respons Keseluruhan masing-masing sebesar 53% dan 87%. Makalah asli yang merangkum hasil evaluasi utama diterbitkan di Nature Medicine pada tahun 2020. [5]
Profesor John Rasko, AO,[6] Peneliti Utama koordinator internasional untuk persidangan, mengatakan:
“Publikasi makalah kedua tentang percobaan ini dalam jurnal berdampak tinggi adalah bukti pentingnya proyek ini untuk bidang terapi seluler yang lebih luas. Ini adalah uji klinis pertama yang diselesaikan di seluruh dunia yang melibatkan sel turunan iPSC dalam bentuk apa pun. Hasil kelangsungan hidup secara keseluruhan dan data keamanan dalam kelompok pasien ini sangat menjanjikan, dan kami menantikan pengembangan lanjutan Cymerus MSCs, khususnya uji coba Fase 2 global yang sedang berlangsung di aGvHD. [7] Secara lebih luas, demonstrasi kami tentang penggunaan klinis yang aman dari sel turunan iPSC mengantisipasi penerapannya dalam beragam penyakit manusia dan pengobatan regeneratif.”
Disahkan untuk dirilis oleh Dr Kilian Kelly, CEO & Managing Director
Tentang Cynata Therapeutics (ASX: CYP)
Cynata Therapeutics Limited (ASX: CYP) adalah sel punca tahap klinis Australia dan perusahaan obat regeneratif yang berfokus pada pengembangan terapi berdasarkan Cymerus™, teknologi platform sel punca terapeutik eksklusif. Cymerus™ mengatasi tantangan metode produksi lainnya dengan menggunakan induced pluripotent stem cells (iPSCs) dan sel prekursor yang dikenal sebagai mesenchymoangioblast (MCA) untuk mencapai pembuatan produk terapi sel yang ekonomis, termasuk sel punca mesenkimal (MSC), pada skala komersial tanpa batasan banyak donor.
Kandidat produk utama Cynata CYP-001 memenuhi semua titik akhir klinis dan menunjukkan data keamanan dan kemanjuran positif untuk pengobatan penyakit graft-versus-host akut yang resisten steroid (GvHD) dalam uji coba Fase 1. Uji klinis Fase 2 di GvHD di bawah FDA IND AS yang dibersihkan, serta uji coba produk Cymerus pada osteoartritis (Fase 3) dan ulkus kaki diabetik (DFU) saat ini sedang berlangsung, sementara uji coba transplantasi ginjal diharapkan akan dimulai dalam waktu dekat. Selain itu, Cynata juga telah menunjukkan kegunaan teknologi Cymerus dalam model praklinis berbagai penyakit, termasuk iskemia ekstremitas kritis, fibrosis paru idiopatik, asma, serangan jantung, sepsis, sindrom gangguan pernapasan akut (ARDS) dan sindrom pelepasan sitokin.
Cynata Therapeutics mendorong semua investor saat ini untuk tidak menggunakan kertas dengan mendaftarkan detail mereka ke penyedia layanan registri yang ditunjuk, Automic Group.
[1] iPSC = sel induk berpotensi majemuk yang diinduksi.
[2] MSC = sel batang mesenkimal (atau stroma).
[3] eiser R. et al. N Engl J Med. 2020; 382(19):1800-1810.
[4] Westin, J.R., et al., Adv, Hematol. 2011;2011:601953.
[5] Bloor AJC, et al. Nat Med. 2020; 26:1720–1725.
[6] Prof Rasko adalah Kepala Departemen, Terapi Sel & Molekuler, Rumah Sakit Royal Prince Alfred, Sydney; Profesor, Fakultas Kedokteran & Kesehatan, Universitas Sydney; dan Kepala, Program Terapi Gen dan Sel Punca, Centenary Institute, Sydney.
[7] https://clinicaltrials.gov/study/NCT05643638